Unruhen bei der FDA bedeuten Unsicherheit für innovative neue Medikamente.

Die Food & Drug Administration gilt seit langem als der Goldstandard unter den Bundesregulierungsbehörden, da sie experimentelle Medikamente strengen und unparteiischen Tests und Prüfungen unterzieht, um ihre Sicherheit und Wirksamkeit sicherzustellen, bevor sie eine Marktzulassung erteilt.

In den letzten Tagen jedoch hat die Aufsicht der FDA die Biopharmaindustrie bestenfalls verwirrt zurückgelassen, da sie sich in Bezug auf ein kontroverses Medikament, die Gentherapie von Sarepta Therapeutics zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, zweimal widersprochen hat. Dann trat Dr. Vinay Prasad, der für diese Umkehrungen zuständige FDA-Beamte, am Dienstagabend unerwartet nach weniger als vier Monaten im Amt und beträchtlicher Kritik von konservativen Kommentatoren zurück. Dr. Vinay Prasad, der für diese Umkehrungen zuständige FDA-Beamte, trat am Dienstagabend unerwartet nach weniger als vier Monaten im Amt und beträchtlicher Kritik von konservativen Kommentatoren zurück.

In einem Kommentar in Endpoints News, einem viel beachteten Newsletter der Pharmaindustrie, schrieb der Chefredakteur Drew Armstrong, dass „es schwer ist, diese Ereignisfolge anders als die Kapitulation der FDA vor der Außenpolitik zu lesen.“

Die Wall-Street-Analysten sind uneinig darüber, ob Prasads Rücktritt positiv für die Biotech-Industrie sein wird. Vor seiner Ernennung zum Direktor des FDA-Zentrums für biologische Bewertungs- und Forschungseinrichtungen (CBER), das die Überprüfung von Impfstoffen sowie Gen- und Zelltherapien beaufsichtigt, war Prasad langjähriger Kritiker der FDA-Politiken und -Zulassungen und erlangte durch seine Kritik an Covid-19-Impfstoffen beträchtliche Aufmerksamkeit.

Der Analyst von BMO Capital Markets, Evan Seigerman, schrieb in einer Notiz, dass Prasads Rücktritt ein „großer Gewinn“ für die Biotech-Industrie sei. „Obwohl wir oft Unsicherheiten als negativ für den Sektor sehen, könnte diese Veränderung von Prasad bei CBER tatsächlich etwas Vertrauen und Stabilität in die FDA bringen.“

Aber der Analyst von Jefferies, Andrew Tsai, schrieb, dass „wir das Gefühl hatten, dass Dr. Prasad rationaler (und konservativer) über die FDA-Zulassungen nachgedacht hat und von den Sponsoren verlangte, mehr unterstützende klinische Beweise vorzulegen.“ Er fügte hinzu, dass „die Ereignisse unter Prasad relativ vorhersehbarer erschienen, da es ein Gefühl von Struktur, Rahmen und Verdienst hinter den Entscheidungen von CBER gab.“

Stifel-Analysten sagten unterdessen in einer Anmerkung, dass Prasads Abgang „vielleicht letztendlich gut sein könnte, aber wie können wir das wissen?“

Prasads Abgang wurde durch eine Kontroverse ausgelöst, die sich um das Sarepta-Medikament Elevidys drehte, das 2023 von der FDA eine beschleunigte Zulassung erhielt als erste Gentherapiebehandlung für 4- und 5-jährige Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie, die noch laufen konnten. Die Muskelabbaukrankheit, die durch ein defektes Gen verursacht wird, betrifft einen von 3.300 Jungen; es gibt keine bekannte Heilung und nur wenige Behandlungen.

Elevidys, das durch eine einzelne Infusion verabreicht wird, liefert ein korrigierendes Gen, das hilft, die Degeneration von Muskelzellen zu verhindern. Es ist eines der teuersten Medikamente der Welt und kostet 3,2 Millionen US-Dollar für die einmalige Behandlung.

2024 erweiterte die FDA die Zulassung von Elevidys auf ambulante und nicht-ambulante Duchenne-Patienten im Alter von 4 Jahren oder älter. Beide Zulassungen wurden von Dr. Peter Marks, Prasads Vorgänger, erteilt, der unter Druck zurücktrat im März. Die Zulassungen waren umstritten, da die klinischen Studiendaten für Elevidys nicht schlüssig waren, dass das Medikament die motorische Funktion signifikant verbessern könnte, doch es gab erheblichen Druck auf die Behörde seitens der Familien von Duchenne-Patienten, das Medikament voranzutreiben, da sie so wenige Optionen haben.

Einer der lautstärksten Kritiker der Elevidys-Zulassung war Prasad selbst, der direkt kritisierte Marks' Entscheidung, das Duchenne-Muskeldystrophie-Medikament von Sarepta zuzulassen und damit die Empfehlungen der FDA-Berater zu überstimmen, die forderten, das Medikament abzulehnen.

Folglich forderte Prasad schnell Sarepta auf, das Medikament Anfang dieses Monats vorübergehend vom Markt zu nehmen, nachdem zwei Teenager, die Elevidys einnahmen, an akutem Leberversagen gestorben waren und ein erwachsener Patient mit Muskeldystrophie an einem anderen, aber verwandten Medikament starb. Sarepta zunächst refused, eine ungewöhnliche Auseinandersetzung mit der Behörde, lenkte aber dann am 21. Juli ein und legte das Medikament auf Eis.

Die Aktien von Sarepta stürzten nach der Nachricht ab, und es wurde viel spekuliert, dass Elevidys nicht zurückkehren würde, da es wahrscheinlich einen weiteren klinischen Testdurchlauf durchlaufen müsste.

Prasads Kritiker wurden schnell aktiv. Am Montag, den 28. Juli, schrieb das Wall Street Journal in einem Leitartikel mit der Überschrift The Sarepta Mugging and Drug Innovation'„a regulatory mugging“ und bezeichnete Prasad als „einen selbsternannten Bernie Sanders-Akolythen, der das Medikament nicht mag.“

Der Leitartikel des Journal-Redaktionsteams fuhr fort, zu sagen, dass „Dr. Marks gute Entscheidungen traf, indem er Geschwindigkeit und Patientenwahl gegenüber der Datensicherheit priorisierte“ und kam zu dem Schluss, dass „Familien mit einer schrecklichen Diagnose sich fragen, ob die einzige Gentherapie auf dem Markt eine Option für ihre Söhne sein wird. Wenn Amerikaner weniger neuartige Behandlungen wollten, hätten sie Kamala Harris wählen können.“

Die konservative Aktivistin Laura Loomer, ein Liebling von Präsident Trump, war eine weitere Kritikerin von Prasad, vor kurzem schreiben dass "Prasads regulatorische Philosophie grundsätzlich anti-Trump ist. Während der Präsident die FDA als 'langsam und belastend' kritisiert hat Zulassungsverfahren hat er für strengere Überprüfungen plädiert. Außerdem wies Prasad den republikanischen Druck zur Vereinfachung der Genehmigungen als fehlgeleitet zurück." Und auf X $TWTR postete sie: "Wie ist dieser Trump-hassende Bernie Bro in die Trump-Administration gekommen???"

Trump hat zuvor mehrere nationale Sicherheitsbeamte entlassen, nachdem Loomer ihnen vorgeworfen hatte, nicht genügend loyal zum Präsidenten zu sein.

Bis Montagabend sagte die FDA zu Sarepta, dass sie ihre Pause aufheben würde auf Elevidys, spät am Dienstag trat Prasad zurück. „Dr. Prasad wollte nicht von der großartigen Arbeit der FDA in der Trump-Administration ablenken und hat beschlossen, nach Kalifornien zurückzukehren und mehr Zeit mit seiner Familie zu verbringen“, sagte das Gesundheitsministerium, das die FDA beaufsichtigt, in einer Erklärung. „Wir danken ihm für seinen Dienst und die vielen wichtigen Reformen, die er während seiner Zeit bei der FDA erreichen konnte.“

HHS hat keinen Nachfolger für Prasad benannt. Sein Abgang erfolgt in einer Zeit von historisch hohe Fluktuation unter der Führung der FDA, einschließlich des Verlusts von Jacqueline Corrigan-Curay, der obersten Drogenreguliererin der Behörde, die letzten Monat ihren Rücktritt ankündigte.

„Da Dr. Prasads Zeit als Direktor von CBER nun vorbei ist, fragen wir uns, ob sein Weggang einen Wandel hin zur permissiveren, patientenorientierten ‚Right to Try‘-Flügel der MAHA-Bewegung (Make America Healthy Again) in Bezug auf seltene Krankheiten signalisieren könnte“, schrieb Leerink Partners als Reaktion auf seinen Rücktritt.

Was Sarepta betrifft, so stiegen seine Aktien am Mittwoch um 15,4 %, wobei Prasads Abgang allgemein als Sieg für das Unternehmen angesehen wurde.