Der Optimismus für KI-gestützte Wirkstoffentdeckung steigt, da Branchengrößen, Startups und sogar Sam Altman ihre Investitionen erhöhen.
GettyImages/Just_Super
Die Pharmaindustrie hat in den letzten Jahren massiv in künstliche Intelligenz investiert, aber es steht noch ein Erfolg in Form eines marktreifen, KI-entwickelten Medikaments aus. Das könnte sich bald ändern.
Das erste Medikament, das mit Hilfe von KI entdeckt und entwickelt wurde, Insilico Medicine‚s Rentosertib, wird wahrscheinlich in den nächsten 18 Monaten in eine Phase-3-Studie gehen, die letzte Phase vor der Beantragung der FDA-Zulassung. Und es wird diesen Meilenstein in Rekordzeit erreichen.
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In der Zwischenzeit wird im kommenden Jahr sicher ein verstärktes Tempo bei KI-Investitionen, -Geschäften und -Partnerschaften durch Big Pharma, Risikokapitalfirmen und Biotech-Startups zu beobachten sein. Sogar OpenAI-CEO Sam Altman investiert mehr als 100 Millionen Dollar seines eigenen Geldes in KI-basierte Medikamenten-Startups.
Als Ergebnis, Precedence Research schätzt, dass die Investitionen der globalen Arzneimittelindustrie in KI im Jahr 2026 2,51 Milliarden Dollar und bis 2034 16,49 Milliarden Dollar erreichen werden.
Das Verblassen im Hintergrund ist das Misstrauen oft zu Beginn des Jahres 2025 über die Fähigkeit der KI, einen signifikanten Einfluss auf die Arzneimittelforschung und -entwicklung zu haben, gehört. „Wir sehen wirklich, dass KI jetzt überall eingesetzt wird“, sagte Samuel Scarpino, Direktor für KI + Lebenswissenschaften an der Northeastern University und Berater vieler Biotech-Startups. „Ich glaube nicht, dass wir auf einen klaren Gewinner hinweisen können... aber es bringt auf jeden Fall viel Wert“, sagte er.
Der Pharmariese Eli Lilly $LLY ist eines der führenden Unternehmen der Branche bei der Einführung von KI. Im Oktober gab das Unternehmen eine Partnerschaft mit Nvidia $NVDA bekannt, um einen leistungsstarken Supercomputer zu bauen, der eine "KI-Fabrik" betreiben soll, die von mehr als 1.000 superleistungsstarken Chips betrieben wird und dazu verwendet wird, Millionen potenzieller Medikamente zu entdecken und zu testen.
Lilly hat auch gerade ein Abkommen mit Insilico Medicine, das potenziell 100 Millionen Dollar wert ist, um die KI-Plattform des Startups zu nutzen, um gemeinsam neue Therapien zu identifizieren und zu entwickeln. Diogo Rau, Executive Vice President und Chief Information and Digital Officer von Lilly, sagt, dass das Unternehmen jeden Mitarbeiter ermutigt, KI in seine Arbeit zu integrieren. „Ich glaube nicht, dass es ein anderes Unternehmen in unserer Branche gibt, das in diesem Umfang das tut, was wir tun“, sagte er.
Rau räumt ein, dass „es immer noch eine Menge Hype da draußen gibt“, prognostizierte jedoch, dass ein von KI entdecktes Medikament bis 2030 auf den Markt kommen könnte. „KI ist wirklich sehr gut darin, neue Moleküle zu entdecken“, die in Medikamente umgewandelt werden können, sagt er.
Das Ende des Jahrzehnts mag wie ein langer Zeitraum erscheinen, außer dass es in der Regel 10 bis 15 Jahre dauert, um ein neues Medikament zu entwickeln, bei Kosten von 2 Milliarden Dollar und mehr. Allein um an den Punkt zu gelangen, an dem ein Medikament an Menschen getestet werden kann, kann es mindestens 4 bis 5 Jahre dauern, und neun von zehn Medikamentenkandidaten schaffen es nie so weit.
Deshalb gibt es so großes Interesse an Insilicos Rentosertib – es ging in weniger als zwei Jahren in klinische Studien am Menschen, ein rasantes Tempo für die Branche.
Insilico, mit Sitz in Boston und Hongkong, wurde 2014 von Alex Zhavoronkov gegründet, um eine von ihm mitentwickelte KI-Plattform zu nutzen, um Tierversuche zu ersetzen. Rentosertib ist sein erster Medikamentenkandidat, eine Behandlung für idiopathische pulmonale Fibrose, eine chronische und tödliche Lungenerkrankung ohne bekannte Heilung, die jedes Jahr etwa 40.000 Menschen in den Vereinigten Staaten tötet.
Im Juni die Firma kündigte an dass Rentosertib die Lungenfunktion mit wenigen Nebenwirkungen in einer Phase-II-Studie mit 71 Patienten verbesserte und damit den Weg für den Start einer größeren Phase-III-Studie ebnete. Obwohl das Medikament immer noch scheitern könnte, „möchte ich diese Leistung nicht herunterspielen“, sagt Scarpino von Northeastern. „Der typische Zeitrahmen für die Medikamentenentwicklung wurde drastisch verkürzt. Das könnte ein Wendepunkt sein.“
Wagniskapitalgeber wetten auf ein solches Ergebnis. Laut einem Pitchbook-Bericht vom November, VCs investierten bis Ende des dritten Quartals 2025 insgesamt 2,7 Milliarden US-Dollar in die Entwicklung von KI-Medikamenten, obwohl die Gesamtinvestitionen in Biotech-Startups zurückgingen. Der Unterschied in der Finanzierung verdeutlicht das „aufgeregte KI-Investitionsumfeld und die Überzeugung der Investoren, dass die Integration von KI zu einer größeren F&E-Effizienz führen kann“, sagte PitchBook in seinem Bericht.
Obwohl Arzneimittelforscher seit Jahrzehnten frühe Formen der KI verwenden, kam die Begeisterung über die Fähigkeit der Technologie, die F&E zu beschleunigen, mit der Einführung von AlphaFold2 im Jahr 2020, einem von Google $GOOGL DeepMind und Isomorphic Labs entwickelten künstlichen Intelligenzsystem, das es ermöglichte, die dreidimensionale Struktur von etwa 200 Millionen biologischen Molekülen vorherzusagen. Seine Erschaffer wurden 2024 mit dem Nobelpreis für Chemie ausgezeichnet, und das Modell wurde von mehr als 2 Millionen Menschen aus 190 Ländern.
Lillys Rau warnt davor, dass KI noch weit davon entfernt ist, Forscher zu ersetzen, obwohl sie die Rollen der Menschen verändern wird. Und sie spielt eine begrenzte Rolle in menschlichen Studien. „Wir sind immer noch eingeschränkt, wie lange es dauert, bis die Biologie wirkt“, sagte er. „Die klinischen Studien werden immer noch Jahre und Jahre dauern.“
Nichtsdestotrotz, eine aktuelle Umfrage von Menschen, die in der Biopharmaindustrie arbeiten, durchgeführt von Endpoints Signal, einer Abteilung der Financial Times, ergab, dass 48 % der Befragten sich selbst als intensive KI-Nutzer bezeichnen. Und obwohl nur 15 % der Befragten sagten, dass KI heute transformative Arbeit in Forschung und Entwicklung leistet, erwarten drei Viertel, dass KI den Medikamentenentdeckungsprozess bis 2030 transformieren wird; 12 % glauben, dass die Veränderung bereits in drei Jahren kommen wird.
Einer der größten Befürworter von KI in der Arzneimittelforschung und -entwicklung ist Altman; der CEO von OpenAI investierte vor drei Jahren 180 Millionen Dollar in die Gründung von Retro Bio, das mit OpenAI zusammenarbeitet, um Medikamente zu entwickeln, die "altersbedingte Krankheiten umkehren" können. In Übereinstimmung mit dem Langlebigkeitsfixierung des Silicon Valley, Das ehrgeizige Ziel von Retro ist es, das Leben gesunder Menschen um ein Jahrzehnt zu verlängern.
Retro befindet sich derzeit in der Phase, eine Finanzierungsrunde von 1 Milliarde Dollar zu sammeln. Das Unternehmen steht auch kurz davor, die erste klinische Studie am Menschen für ein von ihm entwickeltes Alzheimer-Medikament in Australien zu beginnen.
OpenAI unterstützt auch Chai Discovery, das vor einem Jahr gegründet wurde und im Dezember eine Finanzierungsrunde von 130 Millionen Dollar abgeschlossen hat, wodurch sich seine Bewertung auf 1,3 Milliarden Dollar verdoppelt hat. Das Unternehmen sagte, dass seine KI-Modelle bereits Arzneimittel-ähnliche Moleküle mit hoher Erfolgsquote generieren. „Wenn man auf die letzten fünf bis zehn Jahre zurückblickt, gab es so viel Hype über KI für die Arzneimittelforschung“, sagte Mitbegründer und CEO Josh Meier zu Bloomberg. „Dies ist das Jahr, in dem die Dinge zu funktionieren begannen.“
