Q32 Bio kündigte positive 36-wöchige Topline-Ergebnisse an aus Teil B seiner SIGNAL-AA Phase 2a-Studie mit Bempikibart bei schwerem oder sehr schwerem kreisrundem Haarausfall am Montag an, eine Offenlegung, die die Aktien um 9,30 $ nach oben trieb – ein Anstieg von 83 % – auf einen Schlusskurs von 20,51 $.
Der primäre Wirksamkeitsendpunkt der Studie wurde erreicht, wobei die vordefinierte modifizierte Intent-to-Treat-Population einen durchschnittlichen Rückgang der Schweregrade des Alopecia-Tools um 35,3 % im Vergleich zum Ausgangswert bis zur 36. Woche verzeichnete, sagte das Unternehmen. Innerhalb dieser Population erreichten 40 % der Patienten die SALT-20-Schwelle – definiert als 80 % oder mehr Kopfhaarbedeckung – und 44 % überschritten sowohl die SALT30- als auch die SALT50-Grenzen. In der gesamten Intent-to-Treat-Gruppe aller 33 eingeschriebenen Patienten wurde eine SALT-20-Reaktion bei 30,3 % aufgezeichnet.
Die Förderfähigkeit erforderte SALT-Grundwerte von 50 bis 100, und 36,4 % der Teilnehmer – mehr als einer von drei – hatten eine Vorgeschichte mit oraler JAK-Inhibitor-Nutzung. Das Dosierungsschema begann mit vier aufeinanderfolgenden wöchentlichen Dosen von 200 mg, die subkutan verabreicht wurden, und wechselte dann auf 200 mg jede zweite Woche während des restlichen 32-wöchigen Behandlungszeitraums.
Nachverfolgungsdaten, die nach Abschluss der Dosierung gesammelt wurden, boten frühe Signale für einen anhaltenden Nutzen, sagte das Unternehmen, da eine Reihe von Patienten auch nach der Therapie weiterhin Haare nachwuchsen oder weiter nachwuchsen – darunter eine Person, die eine vollständige Haarwiederherstellung erreichte.
Bempikibart, das als vollständig menschlicher Anti-IL-7Rα-Antikörper wirkt, um sowohl IL-7- als auch TSLP-Signalwege zu unterbrechen, zeigte auch ein günstiges Sicherheitsprofil. Die Sicherheitsdaten zeigten keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und keine unerwünschten Ereignisse von Grad 3 oder höher. Reaktionen an der Injektionsstelle waren das am häufigsten berichtete behandlungsbedingte unerwünschte Ereignis, das bei 36,3 % der Patienten auftrat; alle wurden als mild charakterisiert und klangen von selbst ab, ohne dass ein Eingreifen erforderlich war.
"Wir glauben, dass diese Ergebnisse die Gelegenheit hervorheben, eine differenzierte, gezielte Behandlungsoption für Patienten anzubieten, die weiterhin eine wirksame, sichere und dauerhaftere Alternative zu JAK-Inhibitoren benötigen", sagte Jodie Morrison, Chief Executive Officer von Q32 Bio, in einer Erklärung.
Arash Mostaghimi, MD, MPA, MPH, außerordentlicher Professor für Dermatologie und stellvertretender Vorsitzender für klinische Studien und Innovation am Brigham and Women's Hospital, Harvard Medical School, bezeichnete die Einbeziehung von Patienten mit JAK-Inhibitor-Erfahrung als signifikant. "Die robusten Wirksamkeitsdaten in einer Population, die Patienten mit JAK-Inhibitor-Erfahrung umfasst, kombiniert mit einem differenzierten Sicherheitsprofil, zeigen das Potenzial von Bempikibart als Erstlinientherapie für Alopecia areata", sagte er in einer Erklärung.
Q32 Bio gab an, dass es die erste Jahreshälfte 2027 anstrebt, um ein registrierungsgerichtetes Programm für Bempikibart zu initiieren, und es erwartet, den vollständigen Datensatz von Teil B auf einer bevorstehenden medizinischen Konferenz zu präsentieren. Etwa 700.000 Menschen in den Vereinigten Staaten leben mit Alopecia areata, so das Unternehmen, das sich auf die National Alopecia Areata Foundation beruft.