Regeneron FDA-Zulassung: Gentherapie bei angeborener Taubheit kostenlos

3 Min. LesezeitAktualisiert 24. April 2026

Die FDA genehmigte Regenerons Otarmeni am 23. April und machte es damit zur ersten Gentherapie für erblich bedingten Hörverlust – und Regeneron $REGN erklärte, dass die Behandlung in den USA für berechtigte Patienten kostenlos zur Verfügung gestellt wird.

Die Therapie zielt auf eine seltene Erkrankung ab, von der etwa 50 Neugeborene pro Jahr in den USA betroffen sind. Otoferlin, ein Protein, das vom OTOF-Gen kodiert wird, spielt eine entscheidende Rolle dabei, dass die Sinneshärchen des Innenohrs Schallinformationen an das Gehirn weiterleiten – und Kinder mit OTOF-Mutationen können keine funktionierende Version davon produzieren. Otarmeni liefert eine funktionierende Kopie des OTOF-Gens in die Cochlea durch ein modifiziertes, nicht-pathogenes Virus, wobei ein chirurgischer Eingriff verwendet wird, der dem der Cochlea-Implantation ähnelt.

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Regeneron erklärte, dass die fortgesetzte Zulassung von der Bestätigung des klinischen Nutzens im nächsten Teil der CHORD-Studie abhängen könnte. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Mittelohrentzündung, Erbrechen, Übelkeit, Schwindel, Schmerzen durch den Eingriff, Gehprobleme und schnelle, unwillkürliche Augenbewegungen.

Regeneron entwickelte Otarmeni zusammen mit Decibel Therapeutics, einem kleineren Biotech-Unternehmen, das es 2023 für etwa 100 Millionen US-Dollar erwarb, laut Bloomberg. In der Gentherapiebranche wurden Einzeldosisbehandlungen für seltene Krankheiten routinemäßig mit Preisen zwischen 2 Millionen und 3 Millionen US-Dollar versehen, laut Bloomberg.

"Wir glauben, dass wir eine ganz andere Art von Unternehmen sind", sagte Regeneron-Präsident und CSO George D. Yancopoulos in einer Erklärung. Laut CNN gab Yancopoulos bekannt, dass intern ein Preis von 4 Millionen Dollar pro Kind diskutiert worden war – eine Zahl, die bei den rund 50 jährlichen US-Fällen zu einem Jahresumsatz von 200 bis 400 Millionen Dollar geführt hätte, laut CNN.

Regeneron wies darauf hin, dass die Therapie selbst kostenlos sein wird, die Kosten für das chirurgische Verfahren jedoch außerhalb der Kontrolle des Unternehmens liegen. Patienten können das OnPath-Patientenunterstützungsprogramm des Unternehmens kontaktieren, um Zugangsinformationen zu erhalten.

Zusammen mit der Bekanntgabe der FDA-Zulassung formalisierte Regeneron auch ein Arzneimittelpreisabkommen mit der Trump-Administration – ein Schritt, der das Unternehmen mit einer Welle von Pharmaunternehmen in Einklang brachte, die zuvor zugestimmt hatten, die Kluft zwischen US-amerikanischen und internationalen Arzneimittelpreisen zu verringern, so Bloomberg. Im Rahmen des Abkommens verpflichtete sich das Unternehmen, die Preise, die es Medicaid für bestimmte Medikamente berechnet, zu senken und seine Cholesterinbehandlung Praluent zu einem reduzierten Preis über das TrumpRx-Programm anzubieten.

Otarmeni erhielt mehrere besondere Auszeichnungen von der FDA, darunter Orphan Drug, Rare Pediatric Disease, Fast Track und Regenerative Medicine Advanced Therapy. Es war auch eines der ersten Medikamente, das für das National Priority Voucher-Programm des FDA-Kommissars ausgewählt wurde, das Überprüfungen von Medikamenten beschleunigt, die wichtige Gesundheitsbedürfnisse adressieren. Regeneron gab an, dass es plant, in weiteren Ländern eine Zulassung zu beantragen.

Regeneron erhielt die FDA-Zulassung für die erste Gentherapie zur Wiederherstellung des Hörvermögens bei gehörlosen Kindern und wird diese kostenlos anbieten.

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