AstraZeneca $AZN berichtete am Donnerstag dass sein Medikament Wainua das Hauptziel einer klinischen Studie der späten Phase für eine seltene Herzkrankheit nicht erreichte, was dazu führte, dass die Aktien des Unternehmens im Londoner Handel um bis zu 9,9 % fielen und etwa 27 Milliarden Dollar an Marktwert verloren.
Die Phase-III-Studie CARDIO-TTRansform testete Wainua, einen einmal monatlich verabreichten Gen-Silencer, der zusammen mit Ionis Pharmaceuticals entwickelt wurde, bei Patienten mit transthyretin-vermittelter Amyloid-Kardiomyopathie – einer Erkrankung, bei der sich fehlgefaltete Proteine im Herzmuskel ansammeln und es erschweren, Blut zu pumpen. Während der 140-wöchigen Studienphase konnte die Zugabe von Wainua zu den bestehenden Behandlungsplänen der Patienten keine statistisch signifikante Verbesserung der kardiovaskulären Mortalität oder wiederkehrenden herzbezogenen Ereignisse im Vergleich zu Placebo liefern, sagte AstraZeneca.
Die Aktien von Ionis Pharmaceuticals fielen im vorbörslichen Handel um bis zu 15 %. Die Aktien von Alnylam $ALNY Pharmaceuticals, das bereits eine konkurrierende Behandlung für die Erkrankung auf dem Markt hat, stiegen im vorbörslichen Handel um 16 %.
Ein wichtiger Faktor, der das Ergebnis der Studie komplizierte, war, wie viele eingeschriebene Patienten bereits mit einem Stabilisierungsmittel behandelt wurden, das darauf ausgelegt ist, das Fehlfalten von Proteinen zu verhindern. Diese vorherige Behandlung scheint die messbare Wirkung von Wainua abgeschwächt zu haben, da das Hinzufügen eines Gen-Silencers zu einer bereits aktiven Therapie wenig Raum ließ, um zusätzlichen Nutzen zu demonstrieren, so CNBC.. Unter den Teilnehmern, die bei der Aufnahme keine Stabilisierungstherapie erhielten, deuteten die Daten auf einen nominell signifikanten Rückgang der Sterblichkeit und kardiologischen Ereignisse im Vergleich zu Placebo hin, bemerkte AstraZeneca.
Der negative Messwert lässt Wainuas regulatorische Zulassung in einer separaten Indikation unberührt – eine nervenzerstörende Krankheit, die durch denselben Prozess der Proteinfehlfaltung verursacht wird. Die vollständigen Studienergebnisse sollen auf der Tagung der Europäischen Gesellschaft für Kardiologie im August vorgestellt werden.
„Obwohl die Studie ihr Hauptziel nicht erreicht hat, glauben wir, dass die Ergebnisse das wissenschaftliche Verständnis der Behandlungsansätze für die Hunderttausenden von Patienten weltweit, die an dieser fortschreitenden und oft tödlichen Krankheit leiden, unterstützen“, sagte Sharon Barr, Executive Vice President von BioPharmaceuticals R&D bei AstraZeneca, in einer Erklärung.
Das Ergebnis ist ein Rückschlag für AstraZenecas Ambitionen über sein Kerngeschäft in der Onkologie hinaus. Das Scheitern der Studie folgt auf eine weitere Herausforderung, der sich das Unternehmen Anfang dieses Jahres gegenübersah, als ein Beratungsausschuss der FDA gegen die Empfehlung zur Zulassung seines experimentellen Brustkrebsmittels Camizestrant gestimmt hat, wobei Bedenken hinsichtlich des Studiendesigns und der Frage, ob das Medikament einen sinnvollen Nutzen gezeigt hat, genannt wurden.
Jefferies-Analyst Michael Leuchten sagte den Kunden, dass das Verfehlen das Ziel von AstraZeneca, bis 2030 einen Umsatz von 80 Milliarden US-Dollar zu erzielen, unberührt lässt, aber Fragen darüber aufgeworfen hat, wie zuversichtlich das Management die Aussichten der Studie im Vorfeld der Bekanntgabe am Donnerstag vorausgesagt hatte, so Bloomberg. „Das größere Problem ist wahrscheinlich ein gewisser Vertrauensverlust“, schrieb Leuchten in einer Notiz.