Die Arztrechnungen waren noch nie so hoch. Eine Gentherapie für eine seltene Krankheit bei Säuglingen hat ihren Preis festgelegt: 4,25 Millionen US-Dollar, was es zum teuersten Medikament der Welt macht.
Pharmaunternehmen Orchard Therapeutics, Das Unternehmen, das Behandlungen für schwere und genetisch bedingte Krankheiten entwickelt, legte die Großhandelspreise für seine neue Therapie Lenmeldy nur wenige Tage nach der Einführung fest genehmigt von die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde (FDA).
Das in London ansässige Unternehmen erklärte am Mittwoch in einer Pressemitteilung, dass der hohe Preis „den Wert widerspiegele, den die Therapie den Anspruchsberechtigten bieten könnte.“ „Patienten und ihre Familien.“ Das Unternehmen fügte hinzu, dass der Preis auch die langfristigen Auswirkungen der Behandlung auf die gesamte Gesundheitsversorgung berücksichtigt Ausgaben.
Lenmeldy ist eine einmalige Einzeldosis-Infusion aus patienteneigenem Blut und Stammzellen zur Behandlung von Säuglingen mit früher metachromatischer Leukodystrophie ( MLD). Die seltene genetische Krankheit führt zur Ansammlung von Fettsubstanzen, sogenannte Sulfatide in den Zellen des Gehirns, des Nervensystems, und andere Organe. Dies kann zu einem Verlust der motorischen und kognitiven Funktion und so so zum Tod führen in 40.000 Amerikanern.
Orchard Therapeutics wurde von der übernommen Japanisches Pharmaunternehmen Kyowa Kirin im Januar (pdf) für ungefähr 477 Millionen US-Dollar.
Neue Behandlungen für seltene Krankheiten haben die Arzneimittelpreise in die Höhe getrieben
Der bisherige Titelverteidiger für das teuerste Medikament der Welt war Hemgenix von CSL Behring. Die 2022 eingeführte Gentherapie kostet 3,5 Millionen US-Dollar und ist gewohnt behandeln die Blutungsstörung Hämophilie B.
Teure Behandlungen wie Lenmeldy und Hemgenix haben im vergangenen Jahr die Durchschnittspreise für neue Medikamente erhöht.
Pharmaunternehmen setzen die Preise für neue Medikamente in den USA im Jahr 2023 um 35 % höher an als im Vorjahr laut einer neuen Analyse von Reuters.
Der steile Preisanstieg kommt zustande, weil die Branche die Behandlung seltener Erkrankungen, auch „Orphan Diseases“ genannt, in Angriff nimmt. Von diesen Erkrankungen sind in der Regel kleine Kinder betroffen Bevölkerung, normalerweise 200.000 Menschen oder weniger. Pharmakonzerne können den Mangel an alternativen Behandlungsmethoden ausnutzen für diese Krankheiten als Rechtfertigung für hohe Preise.
Der durchschnittliche jährliche Listenpreis für ein neues Medikament lag im Jahr 2023 bei 300.000 US-Dollar, ein Anstieg von 35 % gegenüber 222.000 $ im 2022. Der mittlere Listenpreis für etwa 30 neue Medikamente im 2021 betrug 180.000 US-Dollar.
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