Vera Therapeutics erhielt am Dienstag eine beschleunigte Zulassung von der Food and Drug Administration für Trutakna, eine Behandlung für Erwachsene mit IgA-Nephropathie, einer chronischen Autoimmun-Nierenerkrankung.
Das Unternehmen sagte, dass kein zuvor zugelassenes US-amerikanisches Medikament gleichzeitig BAFF und APRIL hemmte – Immunproteine, deren Rolle bei der Antikörperproduktion im Laufe der Zeit zu Nierenschäden führt. Die IgA-Nephropathie betrifft etwa 160.000 Patienten in den USA und kann, ohne wirksame Behandlung, zu Nierenversagen führen, das eine Dialyse oder Transplantation erfordert.
Zwischendaten aus der noch laufenden ORIGIN-3-Phase-3-Studie untermauerten die regulatorische Entscheidung: Nach 36 Wochen war das Harnprotein – ein Marker für Nierenschäden – bei den Trutakna-Empfängern um 46 % gegenüber dem Vorbehandlungsniveau gesunken und übertraf die Placebogruppe um 42 Prozentpunkte. Die häufigsten unerwünschten Reaktionen waren Infektionen, die bei 32 % der Trutakna-Patienten gegenüber 28 % der Placebo-Patienten berichtet wurden, und lokale Verabreichungsreaktionen, die bei 30 % der Trutakna-Patienten gegenüber 5 % der Placebo-Patienten berichtet wurden, sagte das Unternehmen.
Da die Zulassung beschleunigt ist, basiert sie auf der Reduktion der Proteinurie als Ersatzmarker und nicht auf einer bestätigten Langzeitwirkung auf die Nierenfunktion. Ergebnisse, die die langfristige Auswirkung des Medikaments auf die Nierenfunktion messen, werden voraussichtlich irgendwann im dritten Quartal 2026 erwartet, ein früheres Ergebnis als der zuvor prognostizierte Zeitrahmen 2027, sagte das Unternehmen.
Patienten injizieren sich Trutakna selbst einmal wöchentlich mit einem Autoinjektor. Eine 28-Tage-Versorgung kostet im Großhandel 32.700 US-Dollar – das entspricht etwa 425.000 US-Dollar jährlich – so die von Chief Commercial Officer Matt Skelton zitierten Zahlen laut Reuters. Rezepte wurden im Moment der Genehmigung verfügbar, obwohl das Unternehmen sagte, dass die Versorgung der Patienten über Vertriebsnetze weitere drei bis vier Wochen in Anspruch nehmen würde.
Die Aktie von Vera stieg am Dienstag nach der Ankündigung um 7,1 %.
"Die Zulassung von TRUTAKNA als erster und einziger BAFF- und APRIL-Inhibitor für IgAN markiert einen wichtigen Meilenstein", sagte der Gründer und CEO von Vera Therapeutics, Marshall Fordyce, in einer Erklärung.
Die Erkrankung IgAN wird am häufigsten bei Menschen im Alter zwischen 30 und 40 Jahren diagnostiziert, und mindestens 50 % der Patienten könnten innerhalb von 10 bis 20 Jahren nach der Diagnose an Nierenversagen oder Tod fortschreiten, sagte das Unternehmen. Mehrere andere Behandlungen für IgAN existieren bereits, und der duale Proteinmechanismus von Trutakna hebt es von derzeit zugelassenen Optionen ab. Der Konkurrent Vertex Pharmaceuticals $VRTX hat einen Pipeline-Kandidaten mit einem vergleichbaren Mechanismus, und es wird erwartet, dass die Regulierungsbehörden noch vor Ende dieses Jahres über dieses Medikament entscheiden, so Das Wall Street Journal.