Catalyst Pharmaceuticals, Inc. mit Sitz in Coral Gables, FL, ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium, das sich auf die Entwicklung und Kommerzialisierung von Therapien zur Behandlung seltener und schwer zu behandelnder Krankheiten konzentriert.
Im Oktober 2012 hat Catalyst von BioMarin $BMRN Pharmaceutical Inc. die Rechte an Firdapse (Amifampridinphosphat) lizenziert, um das Produkt in den Vereinigten Staaten zu entwickeln und zu vermarkten. Firdapse ist derzeit in der Europäischen Union, den Vereinigten Staaten, Kanada und Japan zur symptomatischen Behandlung von LEMS bei Erwachsenen zugelassen.
Das Unternehmen stärkt auch das kommerzielle Portfolio von Firdapse. Es hat bereits mehrere Patente erhalten, die die Behandlung aller Amifampridin-Metabolisierertypen innerhalb der LEMS-Patientenpopulation abdecken. Infolgedessen bieten diese Patente jetzt bis 2037 einen Schutz des geistigen Eigentums für Firdapse.
Im September 2022 erhielt Catalyst auch die FDA-Zulassung für seinen ergänzenden neuen Arzneimittelantrag (sNDA) für Firdapse (Amifampridin)-Tabletten in einer Dosierung von 10 mg, um pädiatrische Patienten (sechs Jahre und älter) in die Behandlung von LEMS einzubeziehen. Im Jahr 2024 genehmigte die FDA den sNDA des Unternehmens, um die maximale Dosierungsstärke von Firdapse von 80 mg auf 100 mg für LEMS zu erhöhen.
Im Juli 2023 erwarb das Unternehmen außerdem die nordamerikanischen Rechte an Santheras Vamorolon, einem untersuchten dissoziativen Steroid, das von der FDA genehmigt und anschließend unter dem Markennamen Agamree zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingeführt wurde. Das Epilepsiemedikament Fycompa soll 2026 den Patentschutz verlieren und wird anfällig für eine starke generische Erosion.
Catalyst geht derzeit davon aus, seine zukünftigen Entwicklungskosten hauptsächlich der weiteren Entwicklung von Firdapse und Agamree zu widmen. Das Unternehmen konzentriert sich jedoch derzeit darauf, die Rechte an Produkten in der Spätphase zu erwerben, um seltene Erkrankungen des zentralen Nervensystems und angrenzende seltene Krankheiten zu behandeln, im Rahmen seiner Bemühungen, sein Geschäft zu diversifizieren und in innovative Möglichkeiten zu investieren.
Catalyst verbuchte im Jahr 2025 Gesamteinnahmen in Höhe von 589 Millionen US-Dollar, was eine Steigerung von 20 % gegenüber den 491,7 Millionen US-Dollar im Jahr 2024 darstellt..