Der ACACIA-HCM-Versuch erfüllte beide primären Endpunkte und könnte somit die Behandlung auf eine neue Population von Herzkrankheitspatienten ausweiten.
Solskin / Getty Images
Aktien von Cytokinetics stiegen am Dienstag auf ein neues 52-Wochen-Hoch, nachdem positive Phase-3-Daten für das Herzmedikament Aficamten statistisch signifikante Ergebnisse bei einer Form der hypertrophen Kardiomyopathie zeigten, für die derzeit keine zugelassenen Behandlungen existieren. Auf seinem Tageshoch erreichte die Aktie 74,35 USD und stieg anschließend auf 76,97 USD.
Bekannt als ACACIA-HCM, brachte die Studie 516 Personen zusammen, die mit symptomatischer nicht-obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie diagnostiziert wurden, einer Herzkrankheit, die durch Muskelverdickung gekennzeichnet ist, die den Blutfluss aus dem Herzen nicht behindert. Während der 36-wöchigen Behandlungsperiode übertrafen diejenigen, die Aficamten erhielten, die Placebo-Empfänger in zwei co-primären Messungen: einem Fragebogen zur Erfassung der Symptombelastung, bekannt als Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score, und einem Test der maximalen Trainingskapazität, sagte das Unternehmen.
Aficamten-Patienten verzeichneten eine Verbesserung der Symptomwerte um 11,4 Punkte gegenüber 8,4 Punkten bei Placebo, ein Unterschied, der mit einem p-Wert von 0,021 statistisch signifikant war. Bei der maximalen Trainingsleistung gewannen Aficamten-Patienten 0,64 mL/kg/min gegenüber einem Rückgang von 0,03 mL/kg/min bei Placebo, mit einem p-Wert von 0,003, so Cytokinetics.
Wichtige sekundäre Endpunkte – einschließlich der Anteil der Patienten mit verbesserter New Yorker Herzassoziations-Funktionsklasse, einem zusammengesetzten Trainingsmaß und dem kardialen Stressmarker NT-proBNP – zeigten ebenfalls statistisch signifikante Verbesserungen im Vergleich zu Placebo, sagte das Unternehmen.
"Patienten mit nicht-obstruktivem HCM haben keine zugelassenen Therapien zur Behandlung der mit der Krankheit verbundenen Hyperkontraktion. Wir hoffen, dass sich das mit ACACIA-HCM ändern wird," sagte Fady I. Malik, Executive Vice President für Forschung und Entwicklung bei Cytokinetics, in einer Erklärung.
Das Unternehmen wies auf einen Sicherheitsbefund hin: Eine linksventrikuläre Ejektionsfraktion unter 50 % trat bei 10 % der Teilnehmer, die Aficamten einnahmen, auf, verglichen mit 1 % bei Placebo. Zwei Teilnehmer unter Aficamten erlitten ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis von Herzinsuffizienz, das mit diesem Zustand verbunden war. Therapieunterbrechungen aufgrund eines unter 40 % gesunkenen Ejektionsfraktionstritts traten bei 3 % der Aficamten-Teilnehmer auf.
Aficamten ist bereits in den USA, der Europäischen Union und China unter dem Markennamen MYQORZO für die obstruktive Form der hypertrophen Kardiomyopathie zugelassen. Wenn Regulierungsbehörden eine neue Indikation genehmigen, würde sich die adressierbare Patientenpopulation für das Medikament erheblich vergrößern, berichtete STAT News. Hypertrophe Kardiomyopathie betrifft weit über 300.000 diagnostizierte Patienten in den USA, wobei etwa die Hälfte die nicht-obstruktive Form hat, sagte das Unternehmen.
Cytokinetics sagte, dass es plant, die vollständigen ACACIA-HCM-Ergebnisse auf einem bevorstehenden medizinischen Treffen vorzustellen und sie mit der FDA und anderen Regulierungsbehörden zu besprechen.
Schließen Sie sich über 500.000 Lesern an, die ihren Tag mit Quartz beginnen.
Mit dem Abonnieren stimmen Sie unseren Nutzungsbedingungen und unserer Datenschutzrichtlinie zu.
